根据现行MELD分配原则,T1肝细胞癌(HCC)(1个病灶<2cm)患者不能优先获得肝移植(LT)。通常的做法是等待肿瘤从T1期生长到T2期(1个病灶,2~5cm或2~3个病灶≤3cm),并且不进行局部治疗(LRT),直到符合MELD优先LT标准。然而使用该方法导致肿瘤进展超越LT标准的风险是未知的。美国NeilMehta等对于T1期HCC、病灶1.0~1.9cm、未切除的患者,进行“等待并且不消融”策略意向性治疗的结果进行了研究。
该研究选入2004年至2012年间,138例通过腹部CT或MRI新诊断的T1期HCC患者。其中,24例患者接受了明确的LRT。其他114例患者采用“等待并且不消融”策略,每3个月进行CT或MRI密切观察,直到满足T2期标准,上述受试者最终构成了该研究队列。两名研究者***进行了影像诊断,以明确HCC诊断。竞争风险(CR)回归被用来确定排除LT的预测因素。
患者平均年龄为60岁,75%为男性。其中白人47.4%,亚洲人31.6%,西班牙裔14.0%,黑人4.4%,其他种族2.6%。HCC最常见的病因是丙型肝炎(57.0%),其他为乙型肝炎(22.8%)、脂肪肝(10.5%)和酒精(8.8%)。初始肿瘤直径中位数为1.4cm。91%富血供,74%显示洗脱。HCC进展超越T1期的中位数时间为6.9个月(IQR4.6~12.0)。从T1期进展至直接超越T2期而无法行LT的概率在6个月时为4.4%,12个月和24个月时均为9.0%。每个月肿瘤总直径增加的中位数为0.14cm(IQR为0.08~0.29)。1年、3年生存率分别为94.5%和75.5%。多变量分析显示肿瘤迅速进展(3个月总肿瘤直径增加>1cm)的预测因素包括:酒精性肝病(HR为6.32,95%CI为1.3~30.84,P=0.02)和西班牙裔人种(HR为3.81,95%CI为1.01~14.4,P=0.049),而乙型肝炎显示有保护作用(HR为0.08,95%CI为0.01~0.85,P=0.04)。通过CR排除LT(低于T2时进入或未进入LT等候表)的预测因素为AFP>500ng/mL(HR为12.7,95%CI为2.8~57.0,P=0.001)和肿瘤迅速进展(HR为5.7,95%CI为2.2~14.6,P<0.001)。
该研究表明,“等待并且不消融”,直到T1期HCC肿瘤生长至T2期,采用这种方法所导致的第2年时因肿瘤进展直接超过T2而排除LT的风险<10%。但对于那些初始AFP>500ng/mL和肿瘤迅速进展的患者,由于有发展至不符合肝移植标准的高风险,应该接受早期LRT干预。
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