近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予治疗复发/难治性多发性骨髓瘤ixazomib（Takeda）优先评审。（文章链接）[点击查看原图]

Ixazomib是一种口服蛋白酶体抑制剂，于2011年被指定为治疗多发性骨髓瘤（MM）的罕见病药物。优先评审可使FDA加速复审此药。

Ixazomib的申请主要基于TOURMALINE-MM1 3期试验的首次预设中期分析结果。该分析结果于2月由制造商宣布，该药实现了试验的主要研究终点，改善了无进展生存期。

该项试验纳入722名复发/难治性多发性骨髓瘤患者，所有患者曾预先接受过1-3种治疗方案，但不包括预先接受过来那度胺且发生复发的患者。

患者分别被纳入为ixazomib联合来那度胺/**组和安慰剂联合来那度胺/**组。根据武田发布的结果可知，与接受安慰剂联合lenalidomide/**的患者相比，接受ixazomib联合来那度胺和**的患者，其无进展生存期明显延长。

1期、2期试验的ixazomib评估结果于2014年发表在《Lancet Oncology》杂志上。1期试验的主要终点是最大耐受量，共纳入65名患者，东部肿瘤协作组体能状态0-2,对ixazomib联合来那度胺/**进行试验。1期出现4种剂量限制毒性事件：一种发生于ixazomib剂量2.97 mg/m2,三种发生于剂量3.95 mg/m2.2期试验的推荐剂量为2.23 mg/m2.

2期试验中，ixazomib剂量调整至4.0mg的固定剂量。64名可评估反应的患者中，37名患者发生很好的部分缓解，17名患者发生完全缓解。63%的患者发生药物相关的3级或以上不良反应事件，仅1%的患者发生了3级或以上的外周神经病变。目前，进行了多项关于评估ixazomib的3期试验，包括新诊断的MM患者观察试验、作为新诊断的MM患者诱导治疗和干细胞移植之后的维持治疗试验，同时还有该药用于AL淀粉样病变相关试验研究。