近日，为了推进小儿Gaucher病(戈谢病)新药的临床研究，EMA和美国食品和药物管理局(FDA)发布了一项联合提案。为便于公众咨询，这一提案将对外开放至2014年8月31日。

这一提案不仅为了推进EMA儿科药物研究计划(Paediatric Investigation Plan)和FDA儿科研究计划(Pediatric Study Plan)快速达成一致，同时也为了提高研发治疗这一罕见疾病的多种药物的可行性。

Gaucher病是以全身一些细胞内特定化学物质(葡萄糖脑苷脂)蓄积为特征的一种罕见疾病。该病的临床表现非常宽泛，也加重了该病的严重程度。尤其是伴有神经学症状的小儿，目前的治疗手段远远不能满足他们的需求，因此亟需新的治疗方法来减轻疾病负担。

目前，针对该病已经有大量的药物在研发中;然而，因为该病的罕见性，开展临床试验变得非常困难。

为了解决这一难题，上述联合提案讨论了两种互补方法：

从成人治疗的角度外推到儿童，如模拟法。EMA和FDA考虑到应用外推法的主要原因包括以下几点：1)伦理因素，避免在小儿中开展不必要的研究;2)提高研究的效率;3)减轻小儿的负担;4)保证将资源分配到研究最需要的地方。

同时开展多路径、多公司合作的临床试验来确定新药的安全性和有效性。与单独对照试验相比，这一方法将会减少纳入研究的小儿总数，因为同一研究组可用于评估多种新药。该研究方法的具体设计方案已经包括在了上述提案中。

EMA官员Jordi Llinares Garcia解释说，“这两种互补方法不仅会加速新药的研发，而且会使纳入试验的患者数量达到最优化，因此会减轻小儿及其家庭的负担”。

对于那些想要在他们研究中应用以上新方法的赞助商，EMA建议其联系监管局以获得科学指导。赞助商可以单独咨询EMA或者FDA，也可以同时咨询这两个机构以获得指导。

今天这一联合提案的发布是基于一项协商讨论会的结果，该会议于2011年10月开始，并且有多组利益相关者参与其中。会议进行过程中，EMA和FDA于2012年9月针对小儿Gaucher病新药的研发，组织了一个研讨会，邀请患儿父母、专家以及药物研发人员共同参加，以讨论临床试验的开展方法。