首个用于研究的免疫检查点是CTLA-4.基于一项随机研究显示改善总生存，2011年，ipilimumab（抗CTLA-4）被批准用于治疗转移性黑色素瘤。但是，其所致的严重药物相关毒性发生率与临床获益率相近。因此，研究人员又开始寻找其他既有效又安全的靶点（免疫检查点）。

PD-1和程序性死亡受体配体-1（PD-L1）是负性免疫调节分子，在介导肿瘤细胞免疫逃逸中发挥着重要的作用。PD-L1表达见于人类多种肿瘤细胞，可能在肿瘤局部免疫抑制方面发挥关键性作用。近来，阻断PD-1和抗PD-L1通路已成为免疫检查点阻断的新策略。

抗PD-1药物nivolumab是一种全人源IgG抗人PD-1的阻断性单克隆抗体，与PD-1有高亲和力，阻断其与两个配体（PD-L1、PD-L2）的结合。

2012年《临床肿瘤学杂志》（J Clin Oncol）刊登了一项针对39例难治性实体瘤患者开展的研究，初步显示nivolumab具有临床活性且安全性好。

2013年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布的一项研究显示，晚期难治性肿瘤患者经nivolumab治疗后，客观有效性不仅发生迅速，而且持久，甚至在停药后有效性仍存在。在安全性方面，药物相关不良事件的发生率是17%,而免疫相关不良事件的发生率是6%;对免疫相关不良事件进行暴露因素校正后的分析显示，药物的毒性作用不随治疗时间延长而累积。

2013年《临床癌症研究》（Clin Cancer Res）刊登的一篇文献显示，再次使用抗PD-1进行诱导治疗可再次使黑色素瘤表现部分缓解。

其他相似的药物也在研发中。

Topalian 教授认为，抗PD-1药物（MK-3475、nivolumab）和抗PD-L1药物（BMS-936559、MPDL 3280A）在治疗黑色素瘤、非小细胞肺癌以及结直肠癌患者的研究中，通过一致的客观有效率表现出具有临床活性，从而证实了此通路可以作为癌症治疗的靶目标。