结节病是一种病因不明的系统性疾病。虽然其可能是自限的,并且一些患者症状较轻无需治疗,但大多患者症状比较严重,因为结节对多种器官,尤其是肺、心脏、眼睛神经系统和关节造成损伤。
若止痛药无法缓解症状,标准的一线疗法是口服糖皮质激素。若症状持续或对药物无响应,可以使用抗炎药物(如甲氨蝶呤或硫唑嘌呤),但相当一部分患者疾病仍无法控制。
一些研究探讨了抗肿瘤坏死因子(TNF)alpha药物的疗效,英夫利昔(Remicade?)是其中之一。结果虽然是阳性的,但对于赞助商继续支持发展而言,未给人留下足够印象。目前前瞻性、开放标签的研究为英夫利昔的疗效提供了进一步证据,研究纳入的56例患者疾病严重程度为使用常规治疗未能充分控制症状。
对一线或二线药物无响应的严重结节病患者或对糖皮质激素产生严重不良反应的结节病患者接受英夫利昔单抗注射(5 mg/kg体重)。重要结果包括肺功能测试,炎症标志物(如白细胞介素2受体(IL-2)),血管紧张素转化酶(ACE)水平,重要器官PET扫描,生活质量问卷。
研究的统计学显著结果如下:
肺功能(基线时具有显著肺部疾病的患者)平均值增加了5%;4例具有皮肤病变的患者“显著改善”;
ACE水平和IL-2R标志物显著改善。
全身PET-CT示肺实质性疾病改善。总体来说,研究者称,40%的患者对药物响应良好,39%的患者对药物响应较好,17%的患者对药物有部分响应,对药物无响应的患者仅有4%.
不良事件包括3例患者因肺炎入院,1例患者因呼吸衰竭死亡,1例接受腹膜透析的患者感染腹膜炎,1例患者因胃肠道症状终止治疗。2例患者发生免疫反应和产生抗体。大多患者无不良事件。