2014年美国心脏病学会年会（ACC2014）公布的三项临床试验表明，PCSK9单克隆抗体Evolocumab可有效降低高脂血症患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），并且具有较好的安全性。

DESCARTES试验共纳入901例经降脂治疗后LDL-C ≥ 75 mg/dL的受试者，并按照2:1比率随机分入evolocumab（420 mg 皮下注射 1次/月）或安慰剂组。结果显示，evolocumab组的LDL-C最小均方平均值较安慰剂组降低57%，但依据背景降脂治疗不同存在较大变异。在12和52周时LDL-C的降低幅度基本相当。该研究论文发表于《新英格兰医学杂志》（简称NEJM）。

MENDEL-2试验共纳入614例未应用他汀类的高胆固醇血症患者，并对evolocumab和安慰剂或依折麦布进行了比较评估。结果显示，与安慰剂或依折麦布相比，evolocumab（140 mg/两周或420 mg/月）在12周期间可快速且显著的降低LDL水平；至基线LDL-C降低幅度分别比安慰剂和依折麦布升高55～57%和38～40%。该研究论文3月29日在线发表于《美国心脏病学杂志》（JACC）。

多中心RUTHERFORD-2试验共纳入331例家族性高胆固醇血症患者，随机给予evolocumab（140 mg/两周或420 mg/月）或安慰剂治疗12周。结果显示，在应用或未应用依折麦布的情况下evolocumab均可显著降低LDL-C。12周时，140 mg/两周和420 mg/月evolocumab组患者的LDL-C平均分别降低61%和56%。两种剂量evolocumab具有临床等效性。

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