骨髓增生异常综合征（MDS）是一组常见的异质性髓系克隆性恶性疾病。定期红细胞输注是骨髓增生异常综合征的主要治疗措施，但输血和骨髓增生异常综合征本身继发的铁过载会影响骨髓增生异常综合征患者的生存。口服铁螯合剂地拉罗司（恩瑞格？）的广泛使用标志着铁过载治疗新时代的来临。不断涌现的循证医学证据显示：铁螯合治疗不仅可以安全、高效地清除体内蓄积的铁，还可能改善骨髓增生异常综合征患者的造血功能，同时带来显著的生存获益。

铁过载严重危害骨髓增生异常综合征患者的生存

据统计，骨髓增生异常综合征全球发病率为5例/10万人，85%的患者最终需要定期输注红细胞， 大约30%的患者会进展至急性髓性白血病（AML）。不同骨髓增生异常综合征预后分组的患者在总体生存方面存在明显差异：从数周到数年不等。

贫血致骨髓增生异常综合征患者器官损伤和生存率降低

因骨髓衰竭引起的贫血可能导致骨髓增生异常综合征患者发生器官损害和早期死亡。意大利一项研究显示，血红蛋白（Hb）<10.4 g/dl的骨髓增生异常综合征患者发生心脏肥大和重构的风险显著增加。另有研究提示，重度贫血可增加骨髓增生异常综合征患者非白血病死亡和早期心脏死亡风险。此外，Hb水平还与骨髓增生异常综合征患者的生活质量直接相关。

以输血为主的支持治疗是改善贫血的主要措施，也是骨髓增生异常综合征的基础治疗。美国国家综合癌症网络（NCCN）《骨髓增生异常综合征治疗指南》等权威指南均强调，对具有贫血症状的骨髓增生异常综合征患者进行任何治疗，均需要将输血作为辅助治疗手段。

铁过载是骨髓增生异常综合征患者的重要临床问题

长期红细胞输注导致铁代谢障碍是骨髓增生异常综合征出现铁过载的重要原因。同时，因骨髓增生异常综合征患者的贫血、缺氧和异常红系造血等导致的铁调素调节异常也参与了铁过载的发生。铁调素是体内调节铁稳态的一种重要激素，不同骨髓增生异常综合征亚型患者的铁调素水平不同。贫血、缺氧和无效红细胞生成会减少铁调素生成，这些情况多见于难治性贫血伴环状铁粒幼细胞（RARS），故RARS型骨髓增生异常综合征患者的铁调素水平最低。铁调素水平低于正常范围的患者的胃肠道铁吸收增加，从而使得患者的肝铁水平迅速增高。