赛诺菲（Sanofi）日前宣布，在骨髓纤维化（myelofibrosis,MF）患者中开展的有关选择性JAK2抑制剂SAR302503的关键性III期JAKARTA临床研究，各剂量组均达到了研究的主要终点。该项研究的主要终点是评价脾脏体积减小≥35%的患者比例。该项试验中不良反应事件与此前报道的相关研究一致，主要包括贫血、腹泻、恶心和呕吐。研究的完整数据将提交至即将召开的医学会议。

骨髓纤维化（MF）是一种罕见、危及生命的血液系统恶性肿瘤（hematologic malignancy），其特征为骨髓造血组织被纤维组织替代，影响造血功能，伴有脾、肝等器官髓外造血的病理状态。本病发病机制尚未阐明，推测本病的成纤维细胞增殖是反应性和继发性病变并对细胞因子敏感性增高，而造血细胞发生克隆性或肿瘤性增生。多数发病50-70岁，起病缓慢，早期多无症状或症状不典型；病情进展的主要症状为贫血和脾肿大引起的压迫症状；严重贫血和骨痛为本病晚期表现。

SAR302503是一种新颖的实验性、选择性酪氨酸激酶-2 （JAK2）抑制剂，为赛诺菲通过收购TargeGen公司获得该药，并在不到3年的时间内，从I期临床推进至完成关键性III期临床试验。赛诺菲正在计划提交该药的监管申请文件。

目前赛诺菲正开发SAR302503用于3种主要类型的骨髓增生性肿瘤：原发性骨髓纤维化（Primary myelofibrosis）、真性红细胞增多症（Polycythemia vera ,PV）、特发性血小板增多症（Essential Thrombocytosis,ET）。