“据估计，每1000人中就有1人患有出血性疾病。但有75%的患者仍然无法得到有效治疗，或者根本得不到治疗。”在世界血友病联盟（WFH）发布的世界血友病日宣传画上，醒目地写着上述标语。记者近日采访了解到，由于血友病确诊困难、治疗费用昂贵、血源性凝血因子供应紧张、相关医保政策尚不完善等原因，我国血友病诊疗现状亦不容乐观。

我国近九成患者未获治疗

据介绍，血友病是一组先天性凝血因子缺乏致凝血活酶生成障碍的出血性疾病，目前尚无根治的方法，输注凝血因子是唯一有效的治疗措施。补充适量的凝血因子后，血友病患者可正常生活与工作；但如果不能及时输注凝血因子，患者则容易致残甚至失去生命。

目前，世界公认的血友病患病率为10/10万~15/10万，且现有资料表明，血友病患病率没有地区或种族差异。中国医科院血液学研究所血液病医院血栓止血诊疗中心主任、国家血友病病例信息管理中心负责人杨仁池说，按照公认的患病率推测，我国估计有10万名血友病患者。

据介绍，2009年11月，我国开始开展病例信息登记工作，截至2012年4月6日，全国已登记10164名血友病患者信息，约占全国重症血友病患者总数的1/3。这还意味着，我国近90%的血友病患者可能被漏诊或未就诊。

发现和正确地诊断血友病患者是使他们获得医疗救治的前提。但是，据杨仁池介绍，目前，全国能开展凝血因子定量试验的医院不足100家，血友病诊断只能在某些大医院进行，而能够判断血友病患者有无抗体产生的医院则更少。我国已注册登记的血友病患者分型数据显示，一半以上的患者尚未分型（患者按患病程度分为轻型、中间型和重型），这也反映了我国大部分医疗机构血友病诊疗能力还有待加强。

多因素致凝血因子供应紧张

2007年7月以来，我国主要城市的各大医院都曾出现凝血因子断药现象。对此，杨仁池认为，这一方面是由于采浆量的相对减少，另一方面则是由于健康知识普及和医保政策改善，使患者的诊治需求不断增加。

近年来，卫计委和国家食品药品监督管理局采取扩大浆源、引导血液制品生产企业提高单采血浆综合利用率、加快凝血因子类药品审批、允许重组凝血因子进口等措施，使血友病患者用药紧张状况得到明显缓解，但血源性凝血因子仍存在供应缺口。

中国血友病联谊会会长储玉光说，根据该组织了解到的情况，血源性凝血因子供应基本可以保障的只有北京、天津、广州等少数城市，许多患者不得不跑到大城市医院用药，或通过其他非正规渠道购买药品，不仅花费更高，极不方便，药品质量也难以保证。

储玉光介绍，2006年，国家发改委规定凝血因子Ⅷ200单位最高零售价为254元，但从2010年起，很多地方将该价格调高为396元。这样带来的问题就是，企业只向已调高价格的地区供货，而依旧执行国家发改委最高零售价格的地区则几乎没有供应。

医保政策亟待完善

据介绍，血浆性凝血因子供不应求，但不适用于家庭治疗；重组凝血因子注射方便、易于保存，适用于家庭治疗，但重组凝血因子目前国内不能生产，全部要进口，价格一般是血浆性凝血因子的两三倍，大部分患者无力承担。

虽然近年来血友病患者的医疗保障覆盖面和保障水平不断提高，2012年**工作报告还提出将血友病等12类大病纳入保障和救助试点范围，但患者也反应在具体执行中，血友病的医保政策仍有覆盖面不够、报销上限低、限制太多等问题，在山西、陕西、内蒙古等许多地区，重组凝血因子尚未进入医保报销范围。

储玉光说，许多地区还没有把血友病纳入门诊特殊病种管理，血友病患者如果要报销就需要住院治疗，而限于住院治疗存在药占比规定，患者就不得不支付一些不必要的检查费用，这增加了患者的经济负担，也对卫生资源造成了浪费。

上海瑞金医院检验科主任王学锋表示，由于受医保总量控制政策的限制，医院的凝血因子Ⅷ供应多的一天三四支，少的一天一两支，令许多患者失去了治疗机会。

储玉光说，由于血友病治疗方法单一旦效果明显，建议医保对必需的凝血因子予以单列，使血友病治疗用药不占医院医保支付总量，同时不计入药占比统计，这样才能保证血友病的治疗。此外，由于血友病患者一般只需在门诊接受治疗，且需要终生维持用药，建议有条件的地方将血友病纳入门诊特殊疾病保障范围，并提高报销比例，从而有效降低血友病患者负担。