研究则认为，尽管阿扎胞苷广泛用于治疗高危骨髓增生异常综合征（MDS），但是与常规疗法相比，它可能并不能改善患者的长期生存期。

Teresa Bernal博士给路透社发邮件说，我希望能够发现阿扎胞苷治疗患者的生存获益。但是我们的结果并未显示任何显著获益。

如5月6日《Leukemia》在线报道的一样，骨髓增生异常综合征西班牙组的Bernal博士及其同事研究了821名高危患者，但未包括接受干细胞移植的患者。

研究者分析了512名男性和309名女性的总生存期（OS），其中251名患者接受阿扎胞苷。诊断时的中位年龄为75岁。常规疗法包括最佳支持性护理，化疗法和其它疗法。

经Kaplan-Meier分析，阿扎胞苷组和常规疗法组的中位生存期分别为13.4个月和12.2个月，中位随访9个月以上，最后随访中，患者生存9.4个月。

研究者写到：“这些结果阐明了我们迫切需要鉴定与阿扎胞苷缓解相关的临床和生物变量，并解决注册审批之后新药的管理，疗效和毒性，还有临床外试验的问题。” “我们不能证明阿扎胞苷治疗的患者在OS和无病生存期方面有显著优势。”

染色体7异常的患者中，阿扎胞苷治疗的患者生存期较长（中位生存期13.3 vs 8.6个月，P=0.008）。

Bernal 博士写到：“根据我们的结果，我认为所有中心应执行同种治疗计划表，不应改变给药方案。应收集所有信息并进行分析、发布，以明确这种疗法的真实获益。”

“不同患者对这种药物可能有不同缓解。众所周知，只有对疗法缓解良好的患者才能显示生存获益。因此，我们必须首先鉴定与良好缓解相关的生物变量，比如特定的基因异常或不存在复合染色体畸变。”

还应当注意的是，患者可能发生其它严重合并症，可影响生存期，而与疗法无关。接受一种疗法之后，最体弱的患者病情可能恶化。

Nathan Berger教授说，这项研究很有意思，尤其是在阿扎胞苷广泛用于MDS患者之后。

Berger教授说，可以确定的是，在这项研究的时间期限里，实践模式已经改变了。另一个影响当前研究中接受阿扎胞苷疗法患者生存期的因素可能是这种药物的专业知识。

另外，必须评估替换方案的使用和当前接受阿扎胞苷治疗的患者管理。如果发现死亡率和使用阿扎胞苷的专门知识有关，则开具处方应仅限于有大量药物经验的中心。

编译自：Azacitidine May Not Improve Long-Term Survival In Myelodysplastic Syndromes. Medscape. 2015.5