杂合子家族性高胆固醇血症是一种遗传性疾病，LDL-C水平升高会导致患者的心血管病风险增加。John JP Kastelein（阿姆斯特丹大学大学血管医学中心）表示，约80%患者不能实现稳定降脂达标。

研究纳入了1257例来自ODYSSEY试验（FH I、FH II、HIGH FH、LONG TERM）的杂合子家族性高胆固醇血症患者，评估了alirocumab联合他汀或其他标准治疗相对于标准治疗（包括他汀）与安慰剂的疗效。FH I与FH II组患者起始接受alirocumab 75 mg（n=490）或安慰剂（n=245）治疗，HIGH FH与LONG TERM组起始接受alirocumab 150 mg（n=348）或安慰剂（n=174）治疗。接受alirocumab 75 mg治疗者若在第8周时降脂未达标可在随后4周内将剂量增加至150 mg.

主要终点4组患者基线至24周时的LDL-C变化，研究者发现alirocumab 75 mg组LDL-C降幅比安慰剂组多55.8%,150 mg组降幅比安慰剂组多56.4%（p<0.0001），起始75 mg组LDL-C降幅（56.1%）与150 mg组降幅（63.2%）均持续78周以上（p<0.0001）。

FH I与FH II组杂合子家族性高胆固醇血症患者基线平均LDL-C为3.7 mmol/L（141.2 mg/dL），HIGH FH与LONG TERM组基线平均水平为4.3 mmol/L（166.1 mg/dL）。治疗分析显示， alirocumab治疗12周时可使LDL-C降至2.2 mmol/L（85 mg/dl）以下，且降幅持续78周。Alirocumab组与安慰剂组的需紧急治疗不良反应发生率分别为80.5% vs. 83%,相关停药率为3.9% vs. 3.6%.

Kastelein表示，尽管杂合子家族性高胆固醇血症患者的基线LDL-C较高，但alirocumab治疗24周时可使63% FH I与II组患者与56% HIGH FH与LONG TERM组患者的LDL-C降至1.8 mmol/L（70 mg/dL）以下，其他疗法只能使20%患者的LDL-C降至2.5 mmol/L（97 mg/dL）以下。

研究者认为alirocumab联合他汀可快速有效的降低杂合子家族性高胆固醇血症患者的LDL-C水平（优于单用他汀），而且疗效持久，这种联用策略将成为管理他汀治疗不达标患者的重要手段。