Stephanie Lee透露年会精彩内容:
即将在年会上发布的改变临床实践的研究中,主要涉及因年龄太大或疾病太严重而不能进行新的侵入性治疗的患者。
针对不适合进行骨髓移植的多发性骨髓瘤患者的III期试验就是一个恰当的例子。据研究者们介绍,这类患者的标准化疗方案是左旋苯丙氨酸氮芥、强的松和沙力度胺。但是目前他们正在研究,雷力度胺(Revlimid)+低剂量的**的新方案与标准方案相比,疗效究竟如何。
另一个研究涉及有其他合并症不能承受侵入性治疗的慢性淋巴细胞白血病患者。该研究直接将新药obinutuzumab与标准治疗药物——利妥昔单抗进行比较(两种药物均与苯丁酸氮芥联用)(摘要6)。该试验的首批结果显示,应用obinutuzumab治疗后患者的无进展生存期得到了明显提高。该药物最近刚刚被美国批准使用。
Less医生评论说:这两个研究中,患者年龄的中位数为73岁,较一般临床试验患者的年龄略偏大,但与患有该疾病的患者的平均年龄一致。该年龄能够代表需要治疗的患者的年龄,因此能够帮助找出治疗这类人群的最佳治疗方案。
在慢性淋巴细胞白血病患者中进行的III期安慰剂对照试验,评估了最新一线药物与利妥昔单抗联用的疗效(摘要 LBA-6)。该类患者人群年龄的中位数是70岁。
药物Idelalisib(吉利德公司生产)目前正在等待美国食品及药物管理局批准用于难治性非霍奇金淋巴瘤的治疗。基于该试验的研究结果,该公司也计划申请该药用于慢性淋巴细胞白血病的治疗。
作为乔治城大学血液学主任,Bruce Cheson讨论了更多需要我们关注的临床试验内容。他提出了很多关于淋巴瘤方面的研究,包括雷力度胺的II期试验。对该药做了新的解读,该药目前作为治疗多发性骨髓瘤药物正在市场上消瘦。
Cheson医生介绍了关于慢性淋巴细胞白血病的一个非常重要的研究。该研究将氟达拉滨, 环磷酰胺,利妥昔单抗方案+苯达莫司汀+利妥昔单抗方案的疗效进行了比较。
另外,年会上我们将看到关于新药ibrutinib的大量研究。最近该药在美国被批准用于套细胞淋巴瘤的治疗。同时我们还将看到ibrutinib治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病(摘要 525 和675)的研究结果。
对疾病更深入的理解
美国血液病学会主席、血液学分会主任、医学教授、华盛顿大学基因科学副教授、西雅图癌症治疗联盟血液学临床诊疗中心的领导者——Janis Abkowitz在会前新闻发布会上提到:年会上要公布的一些新研究将提出对疾病的新的认识。
Abkowit医生强调了多发性骨髓瘤外显子测序的研究,该研究涉及异质克隆体系结构和基因组进化。研究者们发现了很大程度的异质性克隆,许多基因以前未被确定为淋巴瘤细胞克隆增殖的相关基因。
另外,研究者们在一些淋巴瘤患者中发现了复发相关基因标志。这些标志与在乳腺癌患者中发现的基因标志相似。他们还在另一些患者中发现了老化相关的基因标志。因此这些数据不但能够为淋巴瘤提供一些新的理解认识,还能反应细胞老化和恶变的基本过程。
Abkowitz医生也强调了具有钙网蛋白基因 (CALR)突变的骨髓增殖性肿瘤(MPN)的研究(摘要 LBA-1)。该研究在大多数JAK2野生型骨髓增殖性肿瘤中发现了钙网蛋白体细胞突变(摘要 LBA-2)。
摘要 LBA-1和摘要 LBA-2对血液学研究非常重要。他们应用2个不同的方法,发现了以前不知道的基因(CALR),并证实该基因突变是JAK2 和MPL突变阴性的骨髓增殖性肿瘤的主要驱动因子,其中大约68%的患者出现血小板增多,88%的患者出现原发性骨髓纤维化。对发病机理的研究来说非常重要。
该研究的作者认为,该研究能帮助简化骨髓增殖性肿瘤的诊断程序,并能为发展新的治疗方式确定新的目标。
Abkowitz医生说,另外一个研究——淋巴瘤发生的机理也将首次在大会上报道。该研究主要专著于弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤,并发现该疾病的开始或进展涉及两种致癌蛋白的协同作用(摘要 1)。研究者们评论,该发现为根除淋巴瘤但不损伤正常组织提供了一种合理而成熟的分子靶向治疗方法。
细胞治疗的新方法
许多摘要显示,应用嵌合抗原-受体这一新的细胞治疗方法能够提高疗效。从患者身上取细胞(或取干细胞移植的细胞)并进行处理,使其能够准确的杀伤白血病和其他恶性肿瘤细胞。尽管这是在小样本中进行的早期试验,但它是非常有前景的。
血液学研究的进展
美国血液病学会的人员也强调提出了关于血液学取得进展的其他方面的大量研究报道。
其中有专著于D-二聚体的试验。该试验主要用于排除肺栓塞(PE),可使大约1/3的患者免于影像学检查。研究者们评论称,该试验在老年患者中的作用不大,因为随着年龄增加,其特异性逐渐下降。他们为D-二聚体试验设计了一个年龄校正界限,现在将报道这一多国联合研究的结果(3377位患者中,789位年龄≥75岁)。我们的试验证实 (摘要 LBA-4),经过年龄校正的D-二聚体试验现在可以在临床上用于急诊室可疑肺栓塞的患者。
最后,会上还有关于新激素发现的报道。该激素临时起名叫erythroferrone ,解答了一个长期存在的临床问题。Abkowitz医生认为这可能就是我们一直在寻找的激素,它起源于骨髓,作用于肝脏,当需要铁剂的时候,其在肝脏抑制铁调素,因此更多的铁剂在胃肠道被吸收。研究者们认为,该因素对包括β-地中海贫血在内的铁负荷性贫血的发病机理的研究有重要作用。
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