贫血症是骨髓增生异常综合征（MDS）具有挑战的一种并发症，尤其是对红血球生成**素（ESAs）无反应的患者。

但是，在第56届ASH年会上展示的良好数据显示试验药物可以作为一种治疗选择，而且能减少定期输血的负担，至少对贫血症和低危MDS患者有效。

坦帕市莫菲特癌症中心的主要研究者Rami S. Komrokji博士说，经sotatercept（ACE-011,一种首创药物，2A受体融合蛋白激活素）治疗之后，54名可评估的MDS患者中有54%达到输血的减少或血红蛋白水平的增加。

另外，这45名患者中19名被认为有高度输血依赖性的患者接受sotatercept治疗之后所需输血减少，其中5名转变为输血非依赖性。

“MDS是老年患者最常见的血液癌症之一，大约90%患有贫血症，60%-70%会转变为输血依赖型，”Komrokji陈述到。“Sotatercept对贫血和红血球生成**素难治的低危MDS患者群显示出良好临床活性的证据。”

这种新药在研究中的试验水平剂量上耐受性良好。

Komrokji 博士解释道，Sotatercept作用于晚期红细胞生成，通过与红细胞生成素不同机制来增加循环中的成熟红细胞。它**红细胞生成，而且之前的研究显示它增加健康志愿者的血红蛋白水平。

【输血负担降低】

正在进行的2期研究评估低危或中危MDS或非增殖慢性髓单核细胞白血病（白细胞计数低于13,000/?L）。

研究目标是确定一种治疗ESAs难治患者群的安全，耐受和有效的sotatercept剂量。

研究注册之前的12周，所有患者血红蛋白水平为9.0g/dL或更低，需要2个红细胞（RBC）单位输注，而且对ESAs没有反应，缺乏反应或反应率低（通过血清红细胞生成素水平高于500mIU/mL来反应）。

在sotatercept治疗开始之前的8周，患者接受中位为6的RBC单位（范围：0-18）。45名（83%）接受4个或4个以上的RBC单位被认为有高输血负担，9名患者（17%）接受少于4个单位的输血被认为有低输血负担。

另外，51名患者（94%）接受ESAs前处理，30名（56%）患者接受低甲基化药物，26名（48%）名患者接受来那度胺，26名（48%）患者接受其它MDS治疗。15名患者（28%）血清红细胞生成素高于500mIU/mL.

Sotatercept应皮下注射剂量0.1,0.3, 0.5或1.0mg/kg,每3周一次。

5名（63%）低输血负担的患者血红蛋白平均升高至少1.5g/dL,至少维持了8周不用输血。

输血非依赖性维持时间范围为76-233天，最大平均血红蛋白增加范围为1.9-4.4 g/dL.

高输血负担的患者，45名患者有19名（42%）达到红细胞血液学改善，基于国际工作组标准，8周内至少降低了4个RBC单位。

Komrokji写到患者通常耐受性良好。20名（37%）患者有一种或一种以上疑似治疗相关不良反应，最常见的是疲劳（11.0%），头痛（9.3%），食欲下降（7.4%）和恶心（7.4%）。

中断治疗的患者，28名缺乏治疗效果，4名有不良反应。

Komrokji博士指出他和他的研究组将继续研究剂量水平，计划评估更长期的治疗。

威斯康辛医学院的Julie Panepinto博士说，这些结果非常有潜力，因为这种药物能够在需要输血患者的疾病早期发挥作用。

Panepinto博士对Medscape说：“如果他们能够显著增加他们的血红蛋白而不需要再输血，那么这对他们相当有效。”

她还说，如果这种药能减少输血量还可以有更好的成本效益。