由中科院院士陈竺和中国工程院院士陈赛娟领衔开展的一项研究最近获得重要进展。研究人员发现，冬凌草甲素对于伴有t（8；21）染色体易位的急性髓系白血病（AML）具有潜在的靶向治疗作用。相关研究论文日前发表在美国科学促进会创办的《科学转化医学》杂志上。

据介绍，伴有t（8；21）的AML是AML中最常见的一种类型，占12%～20%，目前主要以蒽环类和阿糖胞苷化疗药物为基础的联合方案进行治疗，但效果欠佳，患者中位生存期仅为2年，5年生存率低于40%。

科研人员发现，从唇形科香茶菜属植物中分离出的一种贝壳杉烯二萜类天然有机化合物——冬凌草甲素，可以选择性地杀伤t（8；21）白血病细胞。机制研究表明，这种冬凌草甲素能上调细胞内活性氧水平，并且还可与该类白血病特异的致癌蛋白AML1-ETO结合，起到抑制肿瘤因子的作用。

研究显示，冬凌草甲素可以抑制白血病起始细胞的活性，在与其他白血病治疗药物联合使用后可显著延长携带t（8；21）的AML机构小鼠的生存期。

《科学转化医学》杂志评论认为，此项工作应用现代医学研究手段，对从中草药中提取的有效成分进行了深入的生物学功能研究，具有重要的科学价值。上海交通大学医学基因组学国家重点实验室/上海血液学研究所、中科院上海生命科学研究院健康科学研究所等的科研人员参与该项研究。