圣安东尼奥乳腺癌研讨会上公布的对随机NeoALTTO研究455例患者的分析结果显示，在接受新辅助HER2靶向治疗的HER2阳性早期乳腺癌女性中，病理完全应答(pCR)是强烈的预后因素。

　　中位随访近4年发现，获得pCR(意即手术时乳腺和腋窝均检测不出浸润性病变)的患者发生复发或第二原发癌等事件的风险比未获得pCR的患者低62%，并且死亡的风险比未获得pCR的患者低65%。在激素受体阴性乳腺癌患者中观察到的pCR获益比在激素受体阳性乳腺癌患者中观察到的pCR获益更明显。

　　在这项由布鲁塞尔乳腺国际组(BIG)主任Martine Piccart-Gebhart医生及其同事进行的NeoALTTO研究(又称为BIG 1-06)中，直径≥2 cm的HER2阳性早期乳腺癌女性被随机分入以下3组接受18周的新辅助治疗：拉帕替尼(Tykerb)+曲妥珠单抗(Herceptin)联合治疗组、拉帕替尼单药治疗组和曲妥珠单抗单药治疗组。这些患者还同时接受紫杉醇治疗。手术后，患者接受联合化疗，然后接受相同的新辅助治疗至52周，如需要，还接受激素治疗。

　　既往报道的初始结果显示，拉帕替尼单药治疗组、曲妥珠单抗单药治疗组和联合治疗组的pCR发生率(主要终点)分别为24.7%、29.5%和51.3%。

　　最新结果显示，各个治疗组在校正的3年无事件生存率(分别为78%、76%和84%)和总生存率(分别为93%、90%和95%)方面无显著差异。但在激素受体阴性亚组患者中观察到的曲线分离度更大，表明存在可能的治疗作用。

　　以随机分组后30周为起点，对所有治疗组进行综合分析发现，与未获得pCR的患者相比，获得pCR的患者发生事件(术后复发、第二次原发癌或死亡，或见于未进行手术的患者的进展)[风险比(HR) 0.38；P=0.0003]和死亡(HR 0.35；P=0.005)的风险显著更低。

　　所观察到的不良事件均为拉帕替尼和曲妥珠单抗的已知不良事件。在整个研究期间，与曲妥珠单抗单药治疗组相比，拉帕替尼+曲妥珠单抗联合治疗组的重度腹泻、肝胆管不良事件和皮疹发生率更高，心脏事件发生率也更高。

　　研究者表示，上述最新研究结果应该不会改变曲妥珠单抗+化疗这一标准治疗方案。但该研究表明，对于激素受体阴性、HER2阳性的乳腺癌亚组患者，有可能使用新辅助模型来加快新药的批准。这具有重要意义，因为乳腺癌辅助研究既费时间又费钱，而且需要数以千计的患者。因此，研究结果支持美国食品药品管理局使用pCR作为加快批准用于治疗该患者亚组的新药的标准。