美国研究人员10日报告说,他们首次成功利用基因疗法治愈两名晚期慢性淋巴细胞白血病患者,为这一疾病的治疗提供了新途径。
在这项有3名患者参加的临床试验中,美国宾夕法尼亚大学的研究人员通过慢病毒载体向提取自患者的T细胞中植入一种基因,然后在实验室中进行培育,随后将经基因修饰的T细胞重新植入患者体内。这些特殊的T细胞可以在患者体内增生,攻击肿瘤细胞。
约两周之后,癌细胞开始死亡。“在3周内,肿瘤就以一种我们从未预料到的剧烈方式消失了,”参与研究的迈克尔·卡洛斯说,“其效果比我们期待的要好得多。”
这些T细胞可以在患者体内存在6个月,持续攻击肿瘤细胞。目前,两名患者体内未发现肿瘤细胞的情况已经保持了一年,第三名患者病情也有改善。研究人员计划再征集4名新患者进行治疗。
研究人员表示,这项成果提供了治疗其他癌症的“路线图”。不过,也有科学家认为,这项临床试验的参与者数量过少,还需要进一步研究基因疗法治疗白血病的效果。
这项研究成果10日同时发表在美国《新英格兰医学杂志》和《科学转化医学》杂志上。
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