近日，FDA内分泌与代谢药物资讯委员会（EMDAC）明确表示，Evolocumab的降脂获益胜过其潜在风险，该药效果在杂合子家族性高胆固醇血症（FH）患者中尤为显著。投票结果为11人赞成，4人不确定其风险/获益程度。

首次投票时，专家组成员认为杂合子FH与高危二级预防（他汀降脂不充分）患者使用Evolocumab获益最大，但他们并不赞成Evolocumab在特定患者中的使用。

Philip Sager（洛杉矶斯坦福大学医学院）表示，他不确定Evolocumab能否减少心血管事件，是否应该在大规模临床预后研究FOURIER完成之前推荐批准Evolocumab,这是咨询委员会面对的重要问题之一。FOURIER正在进行之中，主要研究Evolocumab vs 安慰剂（均联用他汀）在胆固醇升高及心血管病患者中的治疗效果。

研究纳入了27500例患者，预计在2017年完成。主要终点是心血管死亡、心梗、不稳定心绞痛导致入院、卒中或冠脉血运重建复合事件。

第二次投票时，咨询委员会一致确信Evolocumab在纯合子FH中的降脂获益胜过其风险（15票赞成，0票反对）。治疗不充分患者群体非常庞大，他们需要得到有效治疗。Evolocumab已在他汀与依折麦布使用者中经过多次单药或联用他汀测试，包括杂合子与纯合子FH患者、他汀不耐受患者与他汀治疗效果不佳的心血管高危患者。

本投票是在Alirocumab之后。Evolocumab与Alirocumab均是人源单克隆抗体，可抑制PCSK9活性，增加肝细胞表面LDL受体数量，加快血流内LDL的清除速率，从而降低LDL-C.

编译自：Michael O'Riordan. Approve PCSK9 Inhibitor Evolocumab, FDA Panel Recommends. Medscape. June 10, 2015